Introducció: Què és Deflazacort?
Si vostè o un ésser estimat està gestionant una malaltia autoimmune, un trastorn inflamatori o un tipus específic de càncer, és possible que el seu metge li hagi receptat Deflazacort. Aquest medicament corticosteroide s'utilitza principalment per reduir la inflamació i suprimir el sistema immunitari.
És similar a altres corticosteroides, però és conegut per un menor risc de certs efectes secundaris, en particular la pèrdua de densitat mineral òssia i l'augment de pes, cosa que el converteix en una opció valuosa per a diverses afeccions, inclosa la distròfia muscular de Duchenne.
Indicacions i usos
Indicació aprovada per la FDA
El deflazacort (nom comercial: Emflaza) està aprovat per la FDA per al tractament de la distròfia muscular de Duchenne (DMD) en pacients de 2 anys o més.
La DMD és una malaltia muscular hereditària rara que es caracteritza per la degeneració i debilitat muscular progressiva, causada per l'absència de la proteïna distrofina.
El deflazacort és l'únic corticosteroide amb una aprovació específica de la FDA per a la DMD.
Ús fora d'indicacions a l'Índia
En la pràctica clínica índia, el deflazacort es prescriu àmpliament fora d'indicació com a corticosteroide per a diverses afeccions inflamatòries i autoimmunitàries. Aquests usos es basen en l'experiència clínica i els patrons de prescripció regionals; no són indicacions aprovades per la FDA.
Els usos comuns fora d'etiqueta inclouen:
- Trastorns autoimmunes: Artritis reumatoide, lupus eritematós sistèmic (LES), hepatitis autoimmunitària
- Condicions inflamatòries: Asma, malaltia inflamatòria intestinal (MII), síndrome nefròtica
- Condicions al·lèrgiques: Reaccions al·lèrgiques greus, rinitis al·lèrgica (només en casos moderats o greus)
- Afeccions dermatològiques: Èczema greu, pèmfig i altres trastorns autoimmunitaris de la pell
- Trasplantament d'òrgans: Com a part dels règims immunosupressors per prevenir el rebuig de l'empelt
- Alguns càncers: Com a part dels règims de tractament per a malalties hematològiques específiques, com ara leucèmia i limfoma
No es recomana el deflazacort per a al·lèrgies lleus o afeccions que es poden controlar amb fàrmacs antiinflamatoris no esteroïdals. Només s'ha d'utilitzar quan la situació clínica justifiqui la teràpia amb corticosteroides, tal com determini el metge que l'ha prescrit.
Com funciona?
El deflazacort funciona imitant els efectes de les hormones produïdes per les glàndules suprarenals, en particular el cortisol.
Redueix la inflamació inhibint l'alliberament de substàncies al cos que causen inflamació i respostes immunitàries.
En termes més senzills, calma el sistema immunitari i redueix la inflamació, l'envermelliment i el dolor associats a diverses afeccions.
Després de l'administració oral, el deflazacort es converteix ràpidament en el seu metabòlit actiu, el 21-desacetildeflazacort, que és el responsable dels seus efectes terapèutics.
Dosi
Dosificació de DMD (aprovada per la FDA)
- Adults i nens de 2 anys o més: 0.9 mg/kg/dia, administrats un cop al dia
- Formulacions disponibles: Comprimits (6 mg, 18 mg, 30 mg, 36 mg) i suspensió oral (22.75 mg/ml)
- Si feu servir comprimits, arrodoneu a la dosi més propera possible; es pot utilitzar qualsevol combinació de concentracions de comprimits per aconseguir la dosi calculada.
- Si s'utilitza una suspensió oral, arrodoneu-la a la dècima de mil·lilitre (ml) més propera.
Dosificació fora d'indicacions (Índia)
Per a indicacions inflamatòries i autoimmunitàries fora d'indicació, la dosi típica per a adults oscil·la entre 6 i 48 mg/dia, depenent de la afecció, la gravetat i la resposta clínica.
La dosi normalment s'inicia a un nivell més alt i es redueix gradualment fins a la dosi de manteniment efectiva més baixa.
La dosificació sempre s'ha d'individualitzar sota supervisió mèdica.
Per als nens (fora d'indicacions), la dosi es basa normalment en el pes corporal, i oscil·la entre 0.5 i 1.5 mg/kg/dia, depenent de l'afecció i la gravetat.
Prengui deflazacort amb o sense menjar. Empassi el comprimit sencer.
Seguiu estrictament les instruccions del vostre metge.
Si s'oblida una dosi, preneu-la tan aviat com ho recordeu. Si s'acosta l'hora de la següent dosi, ometeu la dosi perduda i reinicieu el vostre horari habitual. No dupliqui la dosi per compensar la que s'ha perdut.
Informació de seguretat important
ADVERTÈNCIA: Llegiu atentament aquesta secció abans de prendre deflazacort.
Supressió suprarenal: El deflazacort, com tots els corticosteroides, causa la supressió de l'eix hipotalàmic-hipofisari-adrenal (HPA) amb l'ús a llarg termini.
No atureu el deflazacort bruscament. Les dosis s'han de reduir gradualment sota supervisió mèdica.
La interrupció brusca després d'un ús prolongat pot causar crisi adrenal, una afecció potencialment mortal caracteritzada per fatiga severa, debilitat, pressió arterial baixa, nàusees i confusió.
L'ús a llarg termini de deflazacort augmenta el risc de:
- Osteoporosi i fractures (especialment fractures vertebrals i de maluc)
- Cataractes i glaucoma (augment de la pressió intraocular)
- Hiperglucèmia i diabetis mellitus de nova aparició
- Immunosupressió i augment de la susceptibilitat a infeccions (incloses infeccions oportunistes com la pneumònia per Pneumocystis jirovecii i strongyloides)
- Trets cushingoides (cara lunar, obesitat troncular, gepa de búfal, estries, facilitat de fer hematomes)
- Retard del creixement en nens (controleu regularment el creixement en pacients pediàtrics)
- Necrosi avascular òssia (especialment del cap femoral)
- Efectes psiquiàtrics: canvis d'humor, insomni, psicosi (especialment en dosis altes)
- Úlcera pèptica (risc augmentat quan s'utilitza amb AINE)
Els pacients pediàtrics que prenen deflazacort a llarg termini per a la DMD necessiten un control regular del creixement (alçada i pes), la densitat mineral òssia (exploracions DEXA), els nivells de glucosa en sang, les revisions oftalmològiques (per a cataractes i glaucoma) i la funció suprarenal.
Embaràs: No hi ha estudis adequats i ben controlats de deflazacort en dones embarassades. S'ha demostrat que els corticosteroides són teratogènics en estudis amb animals.
El deflazacort només s'ha d'utilitzar durant l'embaràs si el benefici potencial justifica el risc potencial per al fetus.
Els nadons nascuts de mares que han rebut corticosteroides durant l'embaràs han de ser monitoritzats per detectar signes d'insuficiència suprarenal.
La lactància materna: Els corticosteroides s'excreten a la llet materna. Utilitzeu-los amb precaució en dones que alleten i considereu els beneficis de la lactància materna juntament amb els riscos.
Vacunes vives: Les vacunes vives atenuades i vives estan contraindicades durant les dosis immunosupressores de deflazacort.
Totes les immunitzacions s'han d'administrar d'acord amb les pautes abans de començar el tractament amb deflazacort. Les vacunes vives s'han d'administrar com a mínim de 4 a 6 setmanes abans de començar el tractament.
Efectes secundaris de Deflazacort
Tot i que el Deflazacort pot ser eficaç, també pot causar efectes secundaris.
Efectes secundaris comuns
- L'augment de pes
- augment de la gana
- Canvis d'humor (p. ex., ansietat, depressió)
- Insomni
- Nivells alts de sucre en sang
Efectes secundaris greus
- Augment del risc d'infeccions
- Osteoporosi (aprimament dels ossos)
- Problemes gastrointestinals (per exemple, úlceres)
- Problemes oculars (per exemple, cataractes, glaucoma)
- Supressió suprarenal (incapacitat del cos per produir esteroides naturals)
Interaccions farmacèutiques
Deflazacort pot interactuar amb diversos medicaments i substàncies, com ara:
- Inhibidors del CYP3A4: Els inhibidors potents del CYP3A4 (com ara ketoconazol, itraconazol, claritromicina i ritonavir) poden augmentar els nivells de deflazacort. Si no es pot evitar la coadministració, la dosi de deflazacort s'ha de reduir a un terç de la dosi recomanada.
- Inductors del CYP3A4: Fàrmacs com la rifampicina, la carbamazepina, la fenitoïna i el fenobarbital poden reduir els nivells de deflazacort, disminuint potencialment la seva eficàcia.
- Anticoagulants: Com ara la warfarina, que pot tenir efectes alterats.
- Medicaments antidiabètics: Pot requerir ajustaments a causa de l'augment dels nivells de sucre en sang.
- Medicaments antiinflamatoris no esteroides (AINE): Augment del risc d'hemorràgia gastrointestinal.
- Vacunes: Les vacunes amb virus vius atenuats estan contraindicades. Les vacunes amb virus morts o inactivades poden tenir una resposta immunològica reduïda durant la teràpia amb corticosteroides.
Informeu sempre al vostre proveïdor d'atenció mèdica sobre tots els medicaments i suplements que preneu per evitar possibles interaccions.
Beneficis de Deflazacort
Malgrat els riscos associats amb l'ús a llarg termini de corticosteroides, el deflazacort ofereix diversos beneficis quan s'utilitza adequadament:
- DMD: En la distròfia muscular de Duchenne, s'ha demostrat que el deflazacort prolonga la deambulació (capacitat de caminar), alenteix la disminució de la força muscular, redueix el risc d'escoliosi i retarda l'aparició de cardiomiopatia i disminució respiratòria.
- Comparativament conservador de l'os: En comparació amb altres corticosteroides com la prednisona, el deflazacort s'ha associat amb un menor impacte sobre la densitat mineral òssia, cosa que el converteix en una opció preferida quan es requereix una teràpia amb corticosteroides a llarg termini.
- Eficàcia antiinflamatòria: Eficaç en la reducció de la inflamació i el dany tissular immunitari en una sèrie d'afeccions autoimmunitàries i inflamatòries.
- Immunosupressió: Útil en el maneig d'afeccions on es requereix la supressió del sistema immunitari, inclosos els receptors de trasplantaments d'òrgans.
Contraindicacions de Deflazacort
Algunes persones haurien d'evitar l'ús de Deflazacort, com ara:
- Dona embarassada: Pot perjudicar el fetus. Cal considerar acuradament el seu ús i pot ser necessari fer una prova d'embaràs abans de començar el tractament si és possible l'embaràs.
- Persones amb infeccions actives: Pot suprimir el sistema immunitari, augmentant significativament el risc d'empitjorar o propagar infeccions.
- Pacients amb determinades condicions de salut: Com ara malaltia hepàtica greu, úlceres pèptiques actives o diabetis no controlada.
Consulteu sempre un proveïdor d'atenció mèdica per determinar si Deflazacort és adequat per a la vostra situació.
Precaucions i advertències
Abans d'iniciar Deflazacort, tingueu en compte les precaucions següents:
- Seguiment periòdic: Els pacients poden requerir anàlisis de sang regulars per controlar els nivells de sucre en sang, la funció hepàtica i altres paràmetres.
- Suspensió gradual: Si heu estat prenent Deflazacort durant un període prolongat, és crucial reduir gradualment el medicament per evitar símptomes d'abstinència.
- Vacunació: Discutiu els plans de vacunació amb el vostre proveïdor d'atenció mèdica, especialment pel que fa a vacunes vives.
- Risc d'infecció: Estigueu atents a qualsevol signe d'infecció (febre, mal de coll, augment del dolor) i informeu-ne immediatament al vostre metge, ja que el vostre sistema immunitari pot estar suprimit.
Preguntes més freqüents (FAQs)
Per a què serveix Deflazacort?
El deflazacort està aprovat per la FDA per al tractament de la distròfia muscular de Duchenne (DMD) en pacients de 2 anys o més. A l'Índia, també s'utilitza àmpliament fora d'indicació per a afeccions autoimmunitàries i inflamatòries com l'artritis reumatoide, l'asma, la síndrome nefròtica i les afeccions al·lèrgiques greus.
Quina és la dosi correcta per a la DMD?
La dosi aprovada per la FDA per a la DMD és de 0.9 mg/kg/dia, administrada un cop al dia. La dosi es basa en el pes corporal del pacient i l'ha de calcular el metge que la prescriptora.
Com he de prendre Deflazacort?
Normalment es pren per via oral en forma de tauletes o s'administra per injecció, segons les indicacions del vostre proveïdor d'atenció mèdica.
Quins són els efectes secundaris comuns?
Els efectes secundaris comuns inclouen augment de pes, augment de la gana, canvis d'humor i insomni.
Puc deixar de prendre deflazacort de sobte?
No. No s'ha d'interrompre bruscament el deflazacort després d'un ús prolongat. Les dosis s'han de reduir gradualment sota supervisió mèdica per evitar crisis adrenals.
Puc prendre Deflazacort si estic embarassada?
El deflazacort només s'ha d'utilitzar durant l'embaràs si el benefici potencial justifica el risc per al fetus. No hi ha estudis adequats en humans. Parli amb el seu metge.
Puc rebre vacunes mentre prenc deflazacort?
Les vacunes vives estan contraindicades durant les dosis immunosupressores. Es poden administrar vacunes inactivades o neutralitzades, però la resposta pot ser reduïda. Idealment, totes les vacunacions s'haurien de completar abans de començar el tractament amb deflazacort.
El deflazacort és el mateix que la prednisolona?
No. Tot i que tots dos són corticosteroides, el deflazacort és un fàrmac diferent amb un perfil farmacològic diferent.
Els estudis suggereixen que el deflazacort pot tenir un impacte comparativament menor sobre la densitat mineral òssia i l'augment de pes que la prednisona/prednisolona, raó per la qual es prefereix per a l'ús a llarg termini en la DMD.
Com funciona Deflazacort?
Imita les hormones naturals per reduir la inflamació i suprimir la resposta immune.
Hi ha efectes secundaris greus?
Sí, els efectes secundaris greus poden incloure un major risc d'infeccions, osteoporosi i problemes gastrointestinals.
Puc deixar de prendre Deflazacort de sobte?
No, és important reduir gradualment el medicament sota supervisió mèdica per evitar símptomes d'abstinència.
Què he de fer si omet una dosi?
Preneu la dosi perduda tan aviat com ho recordeu, però ometeu-la si és gairebé l'hora de la següent dosi. No doblegueu.
Pot Deflazacort interactuar amb altres medicaments?
Sí, pot interactuar amb anticoagulants, medicaments antidiabètics i AINE, entre d'altres.
Quant de temps puc prendre Deflazacort?
La durada del tractament varia en funció de la condició tractada. Seguiu els consells del vostre metge per obtenir el millor resultat.
El deflazacort afecta els nivells de sucre en sang?
Sí. El deflazacort pot causar hiperglucèmia (sucre elevat a la sang) i pot desemmascarar la diabetis latent o empitjorar la diabetis existent.
Cal controlar regularment els nivells de glucosa en sang, especialment durant l'ús a llarg termini.
S'hauria de controlar de manera diferent els nens que prenen deflazacort per a la DMD?
Sí. Els pacients pediàtrics que prenen deflazacort a llarg termini per a la DMD necessiten un control regular del creixement, la densitat mineral òssia, la glucosa en sang, les revisions oftalmològiques i la funció suprarenal.
El metge del vostre fill programarà aquestes avaluacions.
Noms de marques
Deflazacort es comercialitza amb diverses marques, com ara:
- Emflaza
- Deflazacort
- Deflazacort Sandoz
Conclusió
El deflazacort és un medicament corticosteroide versàtil que juga un paper crucial en el maneig de diverses afeccions inflamatòries i autoimmunitàries.
Tot i que ofereix beneficis significatius, inclòs un menor risc de certs efectes secundaris en comparació amb altres corticosteroides, és essencial conèixer tots els possibles efectes secundaris i interaccions medicamentoses.
Consulteu sempre amb el vostre proveïdor d'atenció mèdica per determinar el millor pla de tractament adaptat a les vostres necessitats i manteniu una comunicació oberta sobre qualsevol símptoma nou o que empitjori, especialment durant l'ús a llarg termini o quan ajusteu la dosi.
Millor hospital a prop meu Chennai