Nusinersen - Uses, Dosage, Side Effects and More

Оршил: Нусинерсен гэж юу вэ?

Нусинерсен бол нугасны булчингийн хатингаршил (SMA)-г эмчлэхэд зориулагдсан шинэлэг эм бөгөөд энэ нь нугасны хөдөлгөөний мэдрэлийн эсүүд алдагдаж, булчингийн сулрал, хатингаршилд хүргэдэг удамшлын эмгэг юм. 2016 оны 12-р сард FDA-аас батлагдсан Нусинерсен нь SMA-д тусгайлан боловсруулсан анхны эм бөгөөд өвчний үндсэн генетикийн шалтгааныг оношлодог. Энэ нь амьд үлдэх хөдөлгөөний мэдрэлийн эс (SMN) уураг үүсгэхэд чухал үүрэг гүйцэтгэдэг SMN2 генийн холболтыг өөрчилдөг антисенс олигонуклеотидын нэг төрөл юм. Энэхүү уураг нь хөдөлгөөний мэдрэлийн эсүүдийн эрүүл мэнд, үйл ажиллагаанд зайлшгүй шаардлагатай.

Нусинерсений хэрэглээ

Нусинерсенийг нярай, хүүхэд, насанд хүрэгчид зэрэг бүх насны өвчтөнүүдийн нугасны булчингийн хатингаршлыг эмчлэхэд голчлон заадаг. Энэ нь ялангуяа 1, 2, 3-р хэлбэрийн SMA-тай хүмүүст үр дүнтэй байдаг. Энэхүү эм нь энэхүү хүнд хэлбэрийн өвчнөөр өвчилсөн хүмүүсийн хөдөлгөөний үйл ажиллагааг сайжруулж, амьдралын чанарыг сайжруулах зорилготой юм. Клиникийн судалгаагаар Нусинерсен нь хөдөлгөөний ур чадвар болон биеийн ерөнхий үйл ажиллагааг мэдэгдэхүйц сайжруулахад хүргэдэг болохыг харуулсан.

Хэрхэн ажилладаг

Нусинерсен нь SMA өвчтөнүүдэд ихэвчлэн мутацид ордог SMN1 генийн нөөц ген болох SMN2 генийг онилох замаар ажилладаг. Энгийнээр хэлбэл, Нусинерсен нь SMN2 генийг хэрхэн холбодогийг өөрчлөх замаар бие махбодид SMN уургийг илүү их үйлдвэрлэхэд тусалдаг. SMN уургийн энэхүү өсөлт нь булчингийн хөдөлгөөнийг хариуцдаг хөдөлгөөний мэдрэлийн эсүүдийн амьдрах чадвар, үйл ажиллагааг дэмждэг тул чухал юм. Энэхүү амин чухал уургийн түвшинг нэмэгдүүлснээр Нусинерсен нь SMA-ийн явцыг удаашруулж, булчингийн хүчийг сайжруулахад тусалдаг.

Тун ба удирдлага

Нусинерсенийг нурууны хатгалт гэж нэрлэгддэг процедурын дагуу тархи нугасны шингэн (ТАРШ)-д тарьж хэрэглэдэг. Стандарт тунгийн дэглэм дараах байдалтай байна.

• Ачаалах тун: 0, 14, 28, 63 дахь өдрүүдэд 12 мг тунгаар тарьсан.
• Засвар үйлчилгээний тун: Үүний дараа дөрвөн сар тутамд 12 мг тунгаар хэрэглэнэ.

Энэхүү эмчилгээний арга нь эмийг төв мэдрэлийн системд үр дүнтэй хүрч, эмчилгээний үр нөлөөг үзүүлэх боломжийг олгодог.

Нусинерсений гаж нөлөө

Бусад эмийн нэгэн адил Нусинерсен нь гаж нөлөө үзүүлдэг. Нийтлэг гаж нөлөөнд дараахь зүйлс орно.

• Толгой өвдөх
• Уучлаарай
• Бөөлжих
• Нурууны зовиур
• Амьсгалын замын халдвар

Ноцтой гаж нөлөө нь дараахь зүйлийг агуулж болно.

• Тромбоцитын тоо бага (тромбоцитопени)
• Хүнд харшлын урвал
• Бүсэлхий нурууны хатгалтын процедуртай холбоотой халдварууд

Өвчтөнүүд эдгээр гаж нөлөөг, ялангуяа анхны тунгийн дараа хянах хэрэгтэй.

Эмийн харилцан үйлчлэл

Нусинерсен нь өвөрмөц үйлчлэх механизмын улмаас эмийн харилцан үйлчлэлд өртөх магадлал багатай. Гэсэн хэдий ч жоргүй олгодог эм, нэмэлт тэжээл зэрэг хэрэглэж буй бүх эмийн талаар эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчдээ мэдэгдэх нь чухал юм. Нусинерсентэй харилцан үйлчилж болзошгүй зарим эмэнд дараахь зүйлс орно.

• Антикоагулянтууд (цус шингэрүүлэгч)
• Тромбоцитын үйл ажиллагаанд нөлөөлдөг бусад эмүүд

Нусинерсен хэрэглэж байх үед шинэ эм хэрэглэхээсээ өмнө эмчтэйгээ үргэлж зөвлөлдөөрэй.

Нусинерсений ашиг тус

Нусинерсений эмнэлзүйн ашиг тус нь мэдэгдэхүйц юм. Зарим давуу талууд нь:

• Сайжруулсан мотор функц: Олон өвчтөн хөдөлгөөний ур чадвар, чадварыг сайжруулж, илүү их бие даасан байдлыг бий болгодог.
• Амьдралын чанар: Булчингийн хүчийг сайжруулснаар Нусинерсен нь өвчтөн болон тэдний гэр бүлийн амьдралын чанарыг сайжруулж чадна.
• Эрт хөндлөнгийн оролцоо: Ялангуяа нярайд эмчилгээг эрт эхлүүлэх нь үр дүн сайжирч, өвчний явц удааширдаг.
• Урт хугацааны менежмент: Нусинерсен нь SMA-г удаан хугацаанд эмчлэх сонголтыг санал болгодог бөгөөд түүний үр нөлөө, аюулгүй байдлыг байнга судалж байдаг.

Нусинерсений эсрэг заалтууд

Нусинерсен хүн бүрт тохиромжгүй. Эсрэг заалтууд нь:

• Жирэмсэн: Нусинерсений жирэмсний үеийн нөлөөг сайн судлаагүй тул зайлшгүй шаардлагатай биш бол хэрэглэхээс зайлсхийх хэрэгтэй.
• Элэгний хүнд өвчин: Элэгний үйл ажиллагааны мэдэгдэхүйц бууралттай өвчтөнүүд болзошгүй эрсдэлээс шалтгаалан Нусинерсенийг хэрэглэж болохгүй.

Нусинерсен танд тохирох эсэхийг тодорхойлохын тулд эрүүл мэндийн түүхээ эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчтэйгээ үргэлж ярилцаарай.

Урьдчилан сэргийлэх арга хэмжээ ба анхааруулга

Нусинерсен эмийг хэрэглэж эхлэхээс өмнө өвчтөнүүд дараах урьдчилан сэргийлэх арга хэмжээг мэдэж байх ёстой.

• Хяналт шинжилгээ: Цусны тооллогыг тогтмол хянах, ялангуяа ялтас эсийн түвшинг хянахыг зөвлөж байна.
• Бүсэлхий нурууны хатгалтын эрсдэл: Нусинерсен эмийг бүсэлхийн хатгалтаар хийдэг тул энэ процедуртай холбоотой халдвар, цус алдалт зэрэг эрсдэлүүд байдаг.
• Харшлын урвал: Өвчтөнд харшлын урвалын шинж тэмдгийг, ялангуяа эхний тунгийн дараа хянах шаардлагатай.

Эмчилгээг эхлэхийн өмнө шаардлагатай лабораторийн шинжилгээ эсвэл үнэлгээний талаар эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчтэйгээ зөвлөлдөнө үү.

ТАХ

• Нусинерсенийг юунд хэрэглэдэг вэ? Нусинерсен нь бүх насны өвчтөнүүдийн нугасны булчингийн хатингаршлыг (SMA) эмчлэхэд ашиглагддаг бөгөөд хөдөлгөөний үйл ажиллагаа болон амьдралын чанарыг сайжруулдаг.
• Нусинерсен эмийг хэрхэн хэрэглэдэг вэ? Нусинерсенийг нурууны хатгалтаар тархи нугасны шингэн рүү тарьж хэрэглэдэг.
• Нусинерсений нийтлэг гаж нөлөө юу вэ? Нийтлэг гаж нөлөөнд толгой өвдөх, дотор муухайрах, бөөлжих, нуруу өвдөх зэрэг орно.
• Нусинерсенийг жирэмсэн эмэгтэйчүүдэд хэрэглэж болох уу? Аюулгүй байдлын мэдээлэл хангалтгүй байгаа тул жирэмсний үед Нусинерсен хэрэглэхийг зөвлөдөггүй.
• Нусинерсен эмийг хэр олон удаа уух шаардлагатай вэ? Анхны ачааллын тунгийн дараа Нусинерсенийг дөрвөн сар тутамд хэрэглэнэ.
• Нусинерсен хүүхдэд аюулгүй юу? Тийм ээ, Нусинерсенийг SMA-тай хүүхэд, нярайд хэрэглэхийг зөвшөөрсөн.
• Хэрэв би тунг алдвал би яах ёстой вэ? Хэрэв та Нусинерсений тунг алдсан бол юу хийх талаар зөвлөгөө авахын тулд эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчтэйгээ холбоо барина уу.
• Нусинерсен хэрэглэж байхдаа өөр эм ууж болох уу? Болзошгүй харилцан үйлчлэлээс зайлсхийхийн тулд эмчдээ хэрэглэж буй бусад эмийн талаар үргэлж мэдэгдээрэй.
• Нусинерсен хэрхэн ажилладаг вэ? Нусинерсен нь хөдөлгөөний мэдрэлийн эсийн эрүүл мэндэд зайлшгүй шаардлагатай SMN уургийн үйлдвэрлэлийг нэмэгдүүлэхийн тулд SMN2 генийн залгах үйл явцыг өөрчилдөг.
• Нусинерсений урт хугацааны хэтийн төлөв ямар байна вэ? Олон өвчтөн хөдөлгөөний үйл ажиллагаа болон амьдралын чанар сайжирсан ч хувь хүний ​​хариу үйлдэл харилцан адилгүй байж болно.

Брэндийн нэрс

Нусинерсен эмийг Spinraza брэндийн нэрээр худалдаалдаг. Энэ нь нэг удаагийн тарилгын зориулалттай савлагаатай байдаг.

Дүгнэлт

Нусинерсен нь нугасны булчингийн хатингаршлын эмчилгээнд мэдэгдэхүйц дэвшил гаргаж, энэхүү хүнд хэлбэрийн өвчнөөр өвчилсөн өвчтөн болон гэр бүлд найдвар төрүүлдэг. Өвөрмөц үйлчлэх механизмаараа Нусинерсен нь зөвхөн хөдөлгөөний үйл ажиллагааг сайжруулаад зогсохгүй SMA-тай амьдарч буй хүмүүсийн амьдралын ерөнхий чанарыг сайжруулдаг. Судалгаа үргэлжилж байгаа тул Нусинерсений урт хугацааны үр нөлөө, ашиг тусыг ойлгох нь нугасны булчингийн хатингаршлын эмчилгээнд түүний үүргийг улам бататгах болно.