Beenmergtransplantatie voor kinderen

Beenmergtransplantatie voor kinderen

Een beenmergtransplantatie (BMT) is een procedure waarbij het zieke beenmerg van een kind wordt vervangen door gezond beenmerg door middel van transfusie van hematopoëtische stamcellen. Bij kinderen wordt een beenmergtransplantatie gebruikt voor de behandeling van zowel kwaadaardige als goedaardige aandoeningen.

Wat is beenmerg?

Beenmerg is een zacht weefsel dat zich in de ruimtes tussen grote botten bevindt. Het is vergelijkbaar met een fabriek die stamcellen (moedercellen of bloedvormende cellen) aanmaakt. Deze stamcellen beginnen zich te delen en te rijpen totdat ze volledig ontwikkeld zijn en alle verschillende soorten bloedcellen vormen: witte bloedcellen, bloedplaatjes en rode bloedcellen. Stamcellen worden meestal aangetroffen in het beenmerg van grote botten. De gemakkelijkste manier om stamcellen te verkrijgen is uit heupbotten.

Naast beenmerg worden stamcellen ook aangetroffen in navelstrengbloed en in het perifere bloed.

Welke soorten beenmergtransplantaties zijn er?

De stamcellen kunnen uit het eigen lichaam van de patiënt worden gewonnen of van een andere persoon worden afgenomen. Deze andere persoon wordt de donor genoemd.

Autologe transplantatie

Stamcellen worden via aferese met behulp van speciale apparaten (perifeer) uit het bloed van de patiënt gehaald en vervolgens na een conditioneringsbehandeling weer aan de patiënt teruggegeven.

Allogene transplantatie

De donor is een familielid of een niet-verwante met een vergelijkbaar HLA-type (Human Leukocyte Antigen). Het HLA-type van donor en patiënt wordt bepaald door middel van bloedonderzoek of speekseltesten.

Stamceldonatie is een veilige procedure. Het is gebruikelijk om eerst de broers en zussen te testen, omdat zij waarschijnlijk de beste match vormen.

De donor moet in goede gezondheid zijn. Hij of zij krijgt een grondige medische check-up om er zeker van te zijn dat er geen risico is voor zijn of haar eigen gezondheid door de procedure.

Wat als de broers en zussen niet volledig overeenkomen als donoren?

• Haplo-identieke donoren: Een broer of zus met een overeenkomst van 50% of een van beide ouders kan als alternatieve donor worden overwogen, mits de donorspecifieke antistofbepaling bij de patiënt negatief is.
• Niet-verwante donoren: Donoren worden geselecteerd uit stamcelregisters (onafhankelijk na grondig onderzoek en toestemming).

Wanneer is een beenmergtransplantatie noodzakelijk?

Bloedcellen beginnen als onrijpe cellen. Ze verlaten het beenmerg en komen in het bloed terecht nadat ze zijn gerijpt. Wanneer het beenmerg beschadigd is, produceert het minder bloedcellen en minder immuuncellen. Daarom is een beenmergtransplantatie nodig om beschadigd of ziek beenmerg te vervangen.

Indicaties voor beenmergtransplantatie:

• Hoogrisicoleukemie (kanker van de witte bloedcellen) of terugkerende leukemie
• Solide tumoren zoals hoogrisico-neuroblastomen, lymfomen en hersentumoren.
• Aplastische anemie (een aandoening waarbij het lichaam stopt met het aanmaken van nieuwe bloedcellen)
• Sikkelcelziekte (een aandoening die de vorm van rode bloedcellen beïnvloedt en daarmee ook de hemoglobine)
• Thalassemie (een aandoening die het vermogen van het lichaam om normale hemoglobine aan te maken beïnvloedt)
• Erfelijke stofwisselingsstoornissen (genetische aandoeningen die de stofwisseling beïnvloeden)
• Immuunstoornissen – Primaire immuundeficiëntieziekte, multiple sclerose.

Hoe verloopt een beenmergtransplantatie?

Evaluatie vóór transplantatie

Er zullen diverse onderzoeken en procedures worden uitgevoerd om de algehele gezondheid en conditie van uw kind te beoordelen en ervoor te zorgen dat uw kind volledig is voorbereid op de transplantatie. De onderzoeken kunnen enkele dagen of langer duren en omvatten bloedonderzoek, beeldvormende onderzoeken, tests voor gehoor, zicht, longfunctie, intellectuele en ontwikkelingsscreening en hartfunctie.

Stamcellen verzamelen voor transplantatie

Bij een autologe transplantatie wordt een procedure genaamd aferese uitgevoerd om stamcellen te verzamelen. Voor een allogene transplantatie met stamcellen van een donor is een donor nodig. Zodra een donor is gevonden, worden de stamcellen bij die persoon afgenomen ter voorbereiding op de transplantatie. Bronnen van stamcellen zijn onder andere:

• Hematopoëtische stamcellen uit perifeer bloed:

Ze worden verkregen door aferese, met behulp van een speciale machine. Over het algemeen wordt een speciaal type IV (katheter) gebruikt om de bloedstroom door de machine te vergemakkelijken om de stamcellen te verzamelen. Als de aderen van uw kind echter niet groot genoeg zijn om voldoende bloed te krijgen, kan het nodig zijn dat er een speciale tijdelijke katheter wordt geplaatst voor het verzamelproces. Tegenwoordig is dit de voorkeursmethode om stamcellen te verzamelen.

• Beenmerg

Stamcellen worden onder narcose verzameld uit de bekkenkam, een deel van het heupbot van de donor.

• Navelstrengbloed

Stamcellen worden direct na de geboorte van een baby uit de navelstreng gehaald. De stamcellen worden getest, getypeerd, geteld en ingevroren totdat ze klaar zijn voor transplantatie.

Beenmergtransplantatieproces:

Bij een stamceltransplantatie is geen operatie nodig voor de patiënt. Stamceldonatie is een veilige procedure voor donoren onder gecontroleerde omstandigheden. Er gaat niets permanent verloren in het lichaam, zoals bij een niertransplantatie. Stamcellen regenereren binnen enkele dagen. De stamcellen worden in het lichaam van de patiënt geïnfuseerd, net als een gewone bloedtransfusie.

Het beenmergtransplantatieproces bestaat uit drie belangrijke stappen.

Stap 1: Het verzamelen van het beenmerg of de stamcellen (de oogst) van de donor.

Stap 2: Het bestaande beenmerg volledig vernietigen, zodat de patiënt de nieuwe stamcellen kan opnemen.

Stap 3: Het beenmerg of de stamcellen worden intraveneus toegediend, net als bij een bloedtransfusie. Het kan twee tot drie weken duren voordat er nieuw beenmerg groeit, en soms kan het zelfs veel langer duren voordat het nieuwe beenmerg alle benodigde bestanddelen voor het bloed voldoende aanmaakt.

Welk type transplantatie is het beste?

De behandelend arts van uw kind zal adviseren over het beste type stamceltransplantatie, of dit nu autoloog of allogeen is, en over de meest geschikte bron van cellen. Deze keuze wordt beïnvloed door verschillende factoren, waaronder:

• het type stoornis dat uw kind heeft
• de algemene gezondheid van uw kind

Zijn er bijwerkingen bij een beenmergtransplantatie?

Bijwerkingen van beenmergtransplantatie kunnen voorkomen. Deze verschillen per persoon en zijn afhankelijk van het type transplantatie, de algehele gezondheid van uw kind en andere factoren.

Mogelijke directe bijwerkingen zijn infectie, graft-versus-hostziekte (GVHD) – een aandoening waarbij het getransplanteerde beenmerg van de donor reageert tegen het weefsel van de ontvanger (in geval van allogene transplantatie), misselijkheid, braken, mondzweren, vermoeidheid, een laag aantal bloedplaatjes, een laag aantal rode bloedcellen (wat bloedarmoede veroorzaakt) en diarree.

Wanneer de dokter bellen?

Neem onmiddellijk contact op met de behandelend arts als u de volgende symptomen bij het kind opmerkt:

• Fever
• Pijn die het eten, spelen, lopen of bewegen bemoeilijkt.
• Aanhoudende hoest
• Zichtproblemen
• Urinaire problemen
• Huiduitslag
• Ongewone vermoeidheid
• Veranderingen in het ontlastingspatroon
• Grote veranderingen in de activiteit of het gedrag

Welke gevolgen heeft een transplantatie voor het leven van mijn kind? Kan mijn kind naar school gaan en aan normale activiteiten deelnemen?

De tijd dat uw kind weer naar school kan, hangt af van het type beenmergtransplantatie dat hij/zij heeft ondergaan. Meestal kan het kind binnen 6 maanden tot 1 jaar na de transplantatie weer naar school. Het is noodzakelijk om drukte te vermijden en minstens 6 maanden sociale isolatie te beoefenen om infectie te voorkomen. Uw arts zal u informeren wanneer het voor het kind weer oké is om zijn/haar normale activiteiten te hervatten.

Bijdragen van dr. Vipin Khandelwal , consultant hematoloog-oncoloog en beenmergtransplantatiearts bij Apollo Cancer Centres Navi Mumbai.