Trapianto di midollo osseo nei bambini

Trapianto di midollo osseo nei bambini

Il trapianto di midollo osseo (TMO) è una procedura che consiste nel sostituire il midollo osseo malato di un bambino con midollo osseo sano mediante la trasfusione di cellule staminali ematopoietiche. Nei bambini, il trapianto di midollo osseo viene utilizzato per il trattamento di patologie sia maligne che non maligne.

Che cos'è il midollo osseo?

Il midollo osseo è un tessuto molle presente all'interno delle ossa lunghe. È simile a una fabbrica che produce cellule staminali (cellule progenitrici o cellule emopoietiche). Queste cellule staminali iniziano a dividersi e maturare fino a raggiungere la completa differenziazione, formando tutti i diversi tipi di cellule del sangue: globuli bianchi, piastrine e globuli rossi. Le cellule staminali si trovano solitamente all'interno del midollo osseo delle ossa lunghe. Il modo più semplice per ottenere cellule staminali è prelevarle dalle ossa del bacino.

Oltre che nel midollo osseo, le cellule staminali si trovano nel sangue del cordone ombelicale e nel sangue periferico.

Quali sono i tipi di trapianto di midollo osseo?

Le cellule staminali possono essere prelevate dal corpo del paziente stesso oppure da un'altra persona. Quest'ultima è chiamata donatore.

Trapianto autologo

Le cellule staminali vengono prelevate dal sangue del paziente tramite aferesi utilizzando apposite apparecchiature (periferiche) e successivamente reinfuse nel paziente dopo un trattamento di condizionamento.

Trapianto allogenico

Il donatore può essere un parente o una persona non imparentata, ma con un profilo HLA (antigene leucocitario umano) simile al donatore. La compatibilità HLA tra donatore e paziente viene verificata tramite analisi del sangue o della saliva.

La donazione di cellule staminali è una procedura sicura. Di solito si inizia testando i fratelli e le sorelle, poiché è più probabile che siano loro a fornire la maggiore compatibilità.

Il donatore deve essere in buona salute. Gli verrà fatto un controllo medico approfondito per assicurarsi che non ci siano rischi per la sua salute derivanti dalla procedura.

Cosa succede se i fratelli non sono donatori completamente compatibili?

• Donatori aploidentici: fratelli con compatibilità del 50% o uno dei genitori possono essere considerati come donatori alternativi una volta che il test degli anticorpi specifici del donatore risulti negativo nel paziente.
• Donatori non imparentati: i donatori vengono selezionati dai registri delle cellule staminali (indipendenti, dopo un'accurata valutazione e l'ottenimento del consenso).

Quando è necessario un trapianto di midollo osseo?

Le cellule del sangue iniziano il loro ciclo vitale come cellule immature. Dopo la maturazione, lasciano il midollo osseo ed entrano nel flusso sanguigno. Quando il midollo osseo viene danneggiato, produce un numero inferiore di cellule del sangue e di cellule immunitarie. Per questo motivo, per sostituire il midollo osseo danneggiato o malato, è necessario un trapianto di midollo osseo.

Indicazioni per il trapianto di midollo osseo:

• Leucemia ad alto rischio (tumore dei globuli bianchi) o leucemie recidivanti
• Tumori solidi come neuroblastomi ad alto rischio, linfomi e tumori cerebrali
• Anemia aplastica (una condizione in cui il corpo smette di produrre nuove cellule del sangue)
• Anemia falciforme (una patologia che altera la forma dei globuli rossi e influisce sull'emoglobina)
• Talassemia (una condizione che compromette la capacità dell'organismo di produrre emoglobina normale)
• Malattie metaboliche ereditarie (condizioni genetiche che influenzano il metabolismo)
• Malattie del sistema immunitario: immunodeficienza primaria, sclerosi multipla.

Qual è la procedura del trapianto di midollo osseo?

Valutazione pre-trapianto

Saranno necessari diversi test e procedure per valutare lo stato di salute generale del bambino e per accertarsi che sia pienamente preparato per il trapianto. I test potrebbero richiedere alcuni giorni o più e includere analisi del sangue, esami di diagnostica per immagini, test per valutare l'udito, la vista, la funzionalità polmonare, lo screening intellettivo e dello sviluppo e la funzionalità cardiaca.

Raccolta di cellule staminali per il trapianto

Se si prevede un trapianto autologo, si eseguirà una procedura chiamata aferesi per raccogliere le cellule staminali. Sarà necessario un donatore se si esegue un trapianto allogenico utilizzando cellule staminali del donatore. Una volta identificato un donatore, le cellule staminali vengono prelevate da quella persona in preparazione al trapianto. Le fonti di cellule staminali includono:

• Cellule staminali ematopoietiche del sangue periferico:

Si ottengono tramite aferesi, utilizzando una macchina speciale. In genere, si usa un tipo speciale di flebo (catetere) per facilitare il flusso sanguigno attraverso la macchina per raccogliere le cellule staminali. Tuttavia, se le vene del bambino non sono abbastanza grandi da ottenere un flusso sanguigno adeguato, potrebbe essere necessario posizionare uno speciale catetere temporaneo per il processo di raccolta. Oggigiorno questo è il modo preferito per raccogliere le cellule staminali.

• Midollo osseo

Le cellule staminali vengono prelevate dalla cresta iliaca, una parte dell'osso dell'anca del donatore, sotto anestesia.

• Sangue del cordone ombelicale

Le cellule staminali vengono prelevate dal cordone ombelicale immediatamente dopo la nascita del bambino. Le cellule staminali vengono analizzate, tipizzate, contate e congelate fino al momento del trapianto.

Procedura per il trapianto di midollo osseo:

Il trapianto non prevede alcun intervento chirurgico per il paziente. La donazione di cellule staminali è una procedura sicura per i donatori e si svolge in un ambiente controllato. Nulla viene perso in modo permanente dall'organismo, a differenza di quanto accade nel trapianto di rene. Le cellule staminali si rigenerano in pochi giorni. Le cellule staminali vengono infuse nel corpo del paziente come una semplice trasfusione di sangue.

Il processo di trapianto di midollo osseo si articola in tre fasi principali.

Fase 1: Prelievo del midollo osseo o delle cellule staminali (raccolta) dal donatore.

Fase 2: Distruggere completamente il midollo osseo esistente e in tal modo consentire al paziente di ricevere nuove cellule staminali.

Fase 3: Infusione del midollo osseo o delle cellule staminali per via endovenosa, come una trasfusione di sangue. Potrebbero non esserci segni di crescita di nuovo midollo osseo per due o tre settimane e, occasionalmente, potrebbe volerci molto più tempo prima che il nuovo midollo osseo produca adeguatamente tutti i componenti del sangue.

Quale tipo di trapianto è migliore?

Il medico curante di tuo figlio ti consiglierà il tipo di trapianto di cellule staminali più adatto, autologo o allogenico, nonché la fonte di cellule ideale. Questa scelta è influenzata da diversi fattori, tra cui:

• il tipo di disturbo di cui soffre tuo figlio
• la salute generale del tuo bambino

Ci sono effetti collaterali del trapianto di midollo osseo?

Possono verificarsi effetti collaterali in seguito a un trapianto di midollo osseo. Questi sono diversi da persona a persona e variano a seconda del tipo di trapianto, dello stato di salute generale del bambino e di altre variabili.

Gli effetti collaterali immediati possono includere infezioni, malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) – una condizione in cui il midollo osseo trapiantato del donatore reagisce contro i tessuti del ricevente (in caso di trapianto allogenico), nausea, vomito, ulcere della bocca, affaticamento, bassi livelli di piastrine, bassi livelli di globuli rossi (che causano anemia) e diarrea.

Quando chiamare il medico?

Consultate immediatamente il medico curante se notate i seguenti sintomi nel bambino:

• Febbre
• Dolore che interferisce con il mangiare, il giocare, il camminare o il muoversi
• Tosse persistente
• Problemi di visione
• Problemi urinari
• Eruzioni cutanee
• Stanchezza insolita
• Cambiamenti nel modello delle feci
• Cambiamenti importanti nell'attività o nel comportamento

In che modo un trapianto influirà sulla vita di mio figlio? Potrà andare a scuola e svolgere le normali attività scolastiche?

Il momento in cui tuo figlio potrà tornare a scuola dipende dal tipo di trapianto di midollo osseo a cui è stato sottoposto. Di solito, il bambino può tornare a scuola da 6 mesi a 1 anno dopo il trapianto. È necessario evitare la folla e praticare l'isolamento sociale per almeno 6 mesi per prevenire l'infezione. Il tuo medico ti informerà quando sarà possibile per il bambino riprendere le normali attività.

Contributi del Dott. Vipin Khandelwal , Consulente in ematologia oncologica e trapianto di midollo osseo, Apollo Cancer Centres Navi Mumbai