托珠单抗——用途、剂量、副作用及其他

引言：什么是托珠单抗？

托珠单抗是一种靶向白细胞介素-6 (IL-6) 受体的单克隆抗体，IL-6 受体是一种参与炎症反应的蛋白质。它主要用于治疗自身免疫性疾病，这类疾病中免疫系统会错误地攻击自身组织。托珠单抗以多种商品名上市，并因其在治疗类风湿性关节炎和某些类型的细胞因子释放综合征等疾病方面的疗效而备受关注。

托珠单抗的用途

托珠单抗已获准用于多种医疗用途，包括：

• 类风湿关节炎： 它用于治疗对其他改善病情抗风湿药 (DMARD) 反应不足的 2 岁及以上患有中度至重度活动性类风湿关节炎 (RA) 和多关节幼年特发性关节炎 (PJIA) 的成年患者。
• 巨细胞动脉炎： 托珠单抗可有效治疗这种疾病，该疾病会导致血管炎症，尤其是在头部和颈部。
• 系统性幼年特发性关节炎： 本品适用于 2 岁及以上患有此类关节炎的儿童，此类关节炎会导致关节炎症和僵硬。
• 嵌合抗原受体（CAR）T细胞诱导的细胞因子释放综合征： 托珠单抗用于治疗严重的细胞因子释放综合征，这是一种可能危及生命的疾病，可能发生在 CAR T 细胞疗法之后。
• 新冠肺炎： 此前已获准紧急用于某些接受全身性皮质类固醇治疗且需要补充氧气的 COVID-19 住院成年患者；疫情后，目前的批准已被撤销（例如，FDA EUA 于 2023 年到期）。

它是如何起作用的？

托珠单抗通过阻断IL-6受体发挥作用，IL-6在炎症过程中起着至关重要的作用。在类风湿性关节炎等疾病中，IL-6会加剧炎症并导致关节损伤。托珠单抗通过抑制该受体，减轻炎症、缓解症状，并有助于防止组织进一步损伤。简而言之，它就像免疫系统的刹车，有助于抑制过度活跃的免疫反应。

剂量和给药

托珠单抗可通过注射给药，包括皮下注射（皮下注射）和静脉注射（直接注入血液）。标准剂量如下：

类风湿关节炎：

• 成人： 每 4 周静脉输注 4 mg/kg（可增加至 8 mg/kg），或每两周皮下注射 162 mg（一或两支 162 mg 预充式注射器），交替注射部位（如需根据临床反应增加剂量，可每周增加）。
• 儿童： 剂量根据体重而定，应由医疗保健专业人员确定。

巨细胞动脉炎：

• 患有活动性疾病的成年人： 每 4 周静脉注射 8 mg/kg。

细胞因子释放综合征：

• 成人： 单次静脉注射 8 mg/kg（最大剂量 800 mg）；如果 CRS 持续存在，则在 8-12 小时后给予第二次剂量（最多间隔 24 小时给予两次剂量）。

始终遵循医疗保健提供者关于剂量和给药的指示。

托珠单抗的副作用

托珠单抗的常见副作用包括：

• 头痛
• 恶心
• 艰难梭菌相关性腹泻
• 肝酶升高
• 注射部位反应（发红、肿胀）

严重的副作用可能包括：

• 感染风险增加（由于免疫抑制）
• 肝病（肝炎）
• 胃肠道穿孔（胃或肠壁撕裂，常有憩室炎病史）
• 血细胞计数变化（中性粒细胞减少症/血小板减少症；白细胞减少，血小板减少）
• 恶性肿瘤风险（长期使用）

患者应立即向医疗保健提供者报告任何异常症状。

药物相互作用

托珠单抗可能与多种药物发生相互作用，包括：

• 免疫抑制剂： 与抑制免疫系统的药物合用时，会增加感染风险。
• 抗凝剂： 可能影响血液凝固；需要进行监测。
• 他汀类药物： 可能增加肝酶升高的风险。
• CYP450 底物（例如，口服避孕药、华法林）： 托珠单抗可能因抑制IL-6而改变水平？监测/调整剂量。
• 活疫苗： 禁忌。

请务必告知您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物和补充剂，以避免潜在的相互作用。

托珠单抗的益处

使用托珠单抗的临床优势包括：

• 有效缓解症状： 许多患者的炎症和疼痛症状都得到了显著改善。
• 疾病修饰： 它可以延缓类风湿性关节炎等疾病的进展。
• 管理便捷： 提供静脉注射和皮下注射两种剂型，治疗方式灵活。
• 快速起效： 患者开始治疗后几周内可能会注意到病情有所改善。

托珠单抗的禁忌症

某些人群应避免使用托珠单抗，包括：

• 患有活动性感染（例如，结核病）的个体。
• 对托珠单抗或其任何成分有过敏史的患者禁用。
• 孕妇或哺乳期妇女在使用前应咨询其医疗保健提供者。
• 患有严重肝病或某些血液疾病的人。

注意事项和警告

在开始接受托珠单抗治疗前，患者应进行特定的实验室检查，以检查以下各项：

• 结核病筛查（如果结果呈阳性，则治疗潜伏性结核病）。
• 血脂监测（胆固醇升高很常见）。
• 既往恶性肿瘤或憩室炎病史。
• 避免接种活疫苗（开始接种前更新非活疫苗）；治疗期间监测感染情况。

常见问题

• 托珠单抗是用来治疗什么疾病的？ 托珠单抗用于治疗类风湿性关节炎、巨细胞动脉炎、全身型幼年特发性关节炎和细胞因子释放综合征等疾病。
• 托珠单抗是如何给药的？ 在医疗机构中，可以通过皮下注射或静脉输注的方式给药。
• 常见的副作用有哪些？ 常见副作用包括头痛、恶心、腹泻和注射部位反应。
• 托珠单抗可以在怀孕期间使用吗？ 数据有限；除非益处大于风险，否则不建议使用（C类）。请使用有效的避孕措施。
• 托珠单抗是如何起作用的？ 它能阻断IL-6受体，减轻炎症，并有助于控制自身免疫性疾病。
• 托珠单抗对儿童安全吗？ 是的，托珠单抗已获准用于治疗两岁及以上儿童的某些疾病。
• 如果我错过了剂量怎么办？ 如果漏服一次，请联系您的医疗保健提供者，咨询下次服药时间。
• 服用托珠单抗期间可以接种疫苗吗？ 在停药期间及停药后 6 个月内避免接种活疫苗；请与您的医疗保健提供者讨论所有疫苗接种事宜。
• 服用托珠单抗期间，我需要多久去看一次医生？ 定期复诊对于监测治疗反应和检查副作用至关重要。
• 如果我出现严重的副作用，我该怎么办？ 如果出现严重副作用或感染迹象，请立即联系您的医疗保健提供者。

品牌名称

托珠单抗以多种商品名销售，包括：

• 的Actemra
• 罗氏
• Trulimax（在某些地区为生物类似药）

结语

托珠单抗是一种治疗多种自身免疫性疾病和细胞因子释放综合征的有效药物。它能够减轻炎症并改善症状，因此对许多患者来说都是重要的治疗选择。然而，使用托珠单抗必须在医疗保健专业人员的指导下进行，并充分考虑潜在的副作用和药物相互作用。在开始或停止服用任何药物之前，请务必咨询您的医生。