地夫可特：用途、剂量、副作用等

简介：什么是 Deflazacort？

如果您或您的家人正在治疗自身免疫性疾病、炎症性疾病或特定类型的癌症，医生可能会给您开具地夫可特（Deflazacort）。这种皮质类固醇药物主要用于减轻炎症和抑制免疫系统。

它与其他皮质类固醇类似，但已知某些副作用的风险较低，特别是骨矿物质密度流失和体重增加，因此对于包括杜氏肌营养不良症在内的各种疾病来说，它是一种有价值的选择。

适应症和用途

FDA批准的适应症

Deflazacort（商品名：Emflaza）已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗 2 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。

DMD 是一种罕见的遗传性肌肉疾病，其特征是进行性肌肉退化和无力，是由肌营养不良蛋白缺乏引起的。

地夫可特是唯一一种获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的皮质类固醇。

印度的标签外使用

在印度临床实践中，地夫可特被广泛用于治疗各种炎症和自身免疫性疾病，但这些用途属于超适应症用药。这些用途基于临床经验和地区处方习惯，并未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

常见的非适应症用途包括：

• 自身免疫性疾病： 类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮（SLE）、自身免疫性肝炎
• 炎症情况： 哮喘、炎症性肠病（IBD）、肾病综合征
• 过敏情况： 严重过敏反应、过敏性鼻炎（仅限中度至重度病例）
• 皮肤病： 严重湿疹、天疱疮和其他自身免疫性皮肤病
• 器官移植： 作为预防移植排斥反应的免疫抑制方案的一部分
• 某些癌症： 作为特定血液系统恶性肿瘤（包括白血病和淋巴瘤）治疗方案的一部分

对于轻度过敏或可通过非甾体类抗炎药控制的疾病，不建议使用地夫可特。仅当临床情况需要皮质类固醇治疗时，才应使用地夫可特，具体使用方法由处方医生确定。

运作模式

地夫可特的作用机制是模拟肾上腺产生的激素，特别是皮质醇的作用。

它通过抑制体内引起炎症和免疫反应的物质的释放来减轻炎症。

简单来说，它可以镇静免疫系统，减轻各种疾病引起的肿胀、发红和疼痛。

口服后，地夫可特迅速转化为其活性代谢物 21-去乙酰地夫可特，后者是其发挥治疗作用的原因。

精准计量

DMD剂量（FDA批准）

• 成人及2岁以上儿童：每日0.9毫克/公斤，每日一次
• 现有剂型：片剂（6毫克、18毫克、30毫克、36毫克）和口服混悬液（22.75毫克/毫升）
• 如果使用片剂，请向上取整至最接近的剂量；可以使用任意不同规格的片剂组合来达到计算出的剂量。
• 如果使用口服混悬液，请向上取整到最接近的十分之一毫升（mL）。

超适应症用药（印度）

对于非适应症的炎症和自身免疫性疾病，成人的典型剂量范围为每天 6 至 48 毫克，具体取决于病情、严重程度和临床反应。

通常先从较高剂量开始，然后逐渐减量至最低有效维持剂量。

用药剂量应始终在医生的指导下进行个体化调整。

对于儿童（非适应症用药），剂量通常根据体重而定，根据病情和严重程度，剂量范围为 0.5 至 1.5 毫克/公斤/天。

服用地夫可特时，餐前餐后均可。整片吞服。

严格遵照医护人员的指示。

如果漏服一次，请在想起时立即服用。如果接近下次服药时间，则跳过漏服的剂量，按常规时间继续服药。切勿服用双倍剂量来弥补漏服的剂量。

重要安全信息

地夫可特的副作用

虽然地夫可特可能有效，但也可能引起副作用。

共同的副作用

• 体重增加
• 食欲增加
• 情绪变化（如焦虑、抑郁）
• 失眠
• 高血糖水平

严重的副作用

• 感染风险增加
• 骨质疏松症（骨质变薄）
• 胃肠道问题（例如溃疡）
• 眼部问题（例如白内障、青光眼）
• 肾上腺抑制（身体无法产生天然类固醇）

药物相互作用

地夫可特可能与多种药物和物质发生相互作用，包括：

• CYP3A4抑制剂： 强效CYP3A4抑制剂（例如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素和利托那韦）可升高地夫可特的血药浓度。如果无法避免合用，则应将地夫可特的剂量减少至推荐剂量的三分之一。
• CYP3A4诱导剂： 利福平、卡马西平、苯妥英钠和苯巴比妥等药物可降低地夫可特的浓度，从而可能降低其疗效。
• 抗凝剂： 例如华法林，其效果可能会发生改变。
• 抗糖尿病药物： 可能需要因血糖水平升高而进行调整。
• 非甾体抗炎药（NSAIDs）： 胃肠道出血的风险增加。
• 疫苗： 减毒活疫苗禁用。灭活疫苗或灭活疫苗在皮质类固醇治疗期间可能降低免疫反应。

请务必告知您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物和补充剂，以避免潜在的相互作用。

地夫可特的益处

尽管长期使用皮质类固醇存在风险，但如果使用得当，地夫可特仍具有以下几个优点：

• DMD： 在杜氏肌营养不良症中，地夫可特已被证明可以延长行走能力，减缓肌肉力量的下降，降低脊柱侧弯的风险，并延缓心肌病和呼吸功能衰退的发生。
• 相对而言更能保护骨骼： 与其他皮质类固醇（如泼尼松）相比，地夫可特对骨矿物质密度的影响较小，因此在需要长期皮质类固醇治疗时，它是更佳的选择。
• 抗炎功效： 能有效减轻多种自身免疫性疾病和炎症性疾病中的炎症和免疫介导的组织损伤。
• 免疫抑制： 可用于治疗需要抑制免疫系统的疾病，包括器官移植受者。

地夫可特的禁忌症

某些人应避免使用 Deflazacort，包括：

• 孕妇： 它可能损害胎儿。应谨慎使用，如果可能怀孕，可能需要在开始治疗前进行妊娠测试。
• 有活动性感染的个体： 它会抑制免疫系统，显著增加感染恶化或扩散的风险。
• 患有某些健康状况的患者： 例如严重的肝病、活动性消化性溃疡或不受控制的糖尿病。

请务必咨询医疗保健提供者，以确定 Deflazacort 是否适合您的情况。

注意事项和警告

在开始使用 Deflazacort 之前，请考虑以下预防措施：

• 定期监测： 患者可能需要定期进行血液检查以监测血糖水平、肝功能和其他参数。
• 逐步停药： 如果您已经长期服用地夫可特，那么逐渐减少药量以避免出现戒断症状至关重要。
• 预防接种： 与您的医疗保健提供者讨论疫苗接种计划，特别是有关活疫苗的计划。
• 感染风险： 对任何感染迹象（发烧、喉咙痛、疼痛加剧）保持警惕，并及时向医生报告，因为您的免疫系统可能受到抑制。

常见问题解答 (FAQs)

地夫可特 (Deflazacort) 的用途是什么？

地夫可特已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗 2 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。在印度，它也被广泛用于治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病，例如类风湿性关节炎、哮喘、肾病综合征和严重过敏性疾病（属于超适应症用药）。

治疗DMD的正确剂量是多少？

美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗剂量为 0.9 mg/kg/天，每日一次。该剂量根据患者体重计算，应由处方医生确定。

我应该如何服用 Deflazacort？

通常以药片形式口服或通过注射给药，按照您的医疗保健提供者的指示。

常见的副作用有哪些？

常见的副作用包括体重增加、食欲增加、情绪变化和失眠。

我可以突然停用地夫可特吗？

不，长期服用地夫可特后不可突然停药。应在医生指导下逐渐减量，以避免肾上腺危象。

如果我怀孕了，我可以服用 Deflazacort 吗？

孕期使用地夫可特（Deflazacort）仅限于潜在获益大于对胎儿的风险的情况。目前尚无充分的人体研究数据。请咨询您的医生。

服用地夫可特期间可以接种疫苗吗？

免疫抑制剂量期间禁用活疫苗。可接种灭活疫苗或灭活疫苗，但疗效可能降低。理想情况下，所有疫苗接种应在开始服用地夫可特之前完成。

地夫可特和泼尼松龙是一样的吗？

不。虽然两者都是皮质类固醇，但地夫可特是一种具有不同药理特性的独特药物。

研究表明，与泼尼松/泼尼松龙相比，地夫可特对骨矿物质密度和体重增加的影响可能相对较小，这也是它更适合长期用于 DMD 的原因之一。

地夫可特如何发挥作用？

它模仿天然激素来减少炎症并抑制免疫反应。

有没有严重的副作用？

是的，严重的副作用包括增加感染、骨质疏松症和胃肠道问题的风险。

我可以突然停止服用 Deflazacort 吗？

不，重要的是在医生的监督下逐渐减少药量以避免出现戒断症状。

如果我错过了剂量怎么办？

一旦记起，请立即补服漏服的剂量。如果快到下次服药时间，则无需补服。切勿重复服药。

地夫可特会与其他药物相互作用吗？

是的，它可以与抗凝剂、抗糖尿病药物、非甾体抗炎药等发生相互作用。

我可以服用 Deflazacort 多长时间？

治疗时长根据具体病情而定。请遵医嘱以获得最佳疗效。

地夫可特会影响血糖水平吗？

是的。地夫可特可引起高血糖（血糖升高），并可能诱发潜在的糖尿病或加重已有的糖尿病。

应定期监测血糖水平，尤其是在长期使用期间。

服用地夫可特治疗杜氏肌营养不良症的儿童是否应该接受不同的监测？

是的。长期服用地夫可特治疗杜氏肌营养不良症的儿科患者需要定期监测生长发育、骨密度、血糖、眼科检查和肾上腺功能。

您孩子的医生会安排这些评估。

品牌名称

地夫可特 (Deflazacort) 有多个品牌名称，包括：

• 恩弗拉扎
• 地夫可
• 地夫可特

结语

地夫可特是一种用途广泛的皮质类固醇药物，在治疗各种炎症和自身免疫性疾病方面发挥着至关重要的作用。

虽然它具有显著的优势，包括与其他皮质类固醇相比，某些副作用的风险较低，但了解所有潜在的副作用和药物相互作用至关重要。

务必咨询您的医疗保健提供者，以确定最适合您需求的治疗方案，并就任何新的或恶化的症状保持公开沟通，尤其是在长期使用或调整剂量时。